Studiendokument




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  DRKS00000799

Studienbeschreibung

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Titel der Studie

Studie über die interstitielle Lungenbeteiligung bei primärem variablem Immundefekt

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Studienakronym

STILPAD

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Internetseite der Studie

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Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

Der variable Immundefekt (CVID) ist der häufigste klinische angeborene Immundefekt des Menschen. Diese Menschen haben einen Mangel an Antikörpern und entwickeln deswegen häufig Atemwegsinfektionen. Eine Untergruppe von ca. 10-20% dieser Patienten haben zusätzlich entzündliche Veränderungen des Lungengewebes, eine so genannte granulomatöse lymphozytäre interstitielle Lungenerkrankung (GLILD). Diese Veränderungen können Einfluss auf die Lungenfunktion, den Austausch von Sauerstoff in der Lunge und somit auf Lebensqualität und auch den Verlauf der Erkrankung nehmen. Die Ursachen und die genaue Bedeutung dieser interstitiellen Lungenveränderungen bei Menschen mit CVID sind bisher nur unzureichend bekannt. Bisherige Untersuchungen lassen vermuten, dass für einen Teil der Patienten mit interstitieller Lungenbeteiligung die Antikörperersatztherapie nicht ausreicht, um ein Fortschreiten dieser Veränderungen aufzuhalten. Oft werden dann Behandlungen mit Cortison oder anderen so genannten immunsuppressiven Medikamenten begonnen. Deren Wirksamkeit ist allerdings bisher nicht ausreichend gesichert, so dass dringend weitere klinische Studien notwendig sind, die die Ursache, die Bedeutung und die Therapie der interstitiellen Lungenbeteiligung bei CVID untersuchen. Genau dies soll in der „STILPAD “-Studie geschehen. Es sollen international insgesamt 200 CVID Patienten eingeschlossen werden, um zunächst rückblickend den bisherigen Verlauf der Erkrankung mit und ohne Therapie zu beschreiben. Zusätzlich wird der weitere Verlauf der Erkrankung anschließend für 5 Jahre im Rahmen der Studie weiter beobachtet. Die Studie selbst ist eine reine Beobachtungsstudie und nimmt deshalb keinen Einfluss auf die Behandlung des Patienten. Um die Ursache der Erkrankung und Marker für eine bessere Diagnostik der Erkrankung zu erforschen, werden Blut- und/oder Gewebeproben, die in der Vergangenheit bereits abgenommen wurden oder im Laufe der kommenden fünf Jahre abgenommen werden, zusätzlich zu der normalen Diagnostik wissenschaftlich auf bestimmte Merkmale untersucht.

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Wissenschaftliche Kurzbeschreibung

Eine chronisch variable Immundefekt-Erkrankung (CVID) ist die häufigste primäre Immundefizienzerkrankung des Menschen. Bei 10-20% der Patienten kommt es hierbei zu einer granulomatösen lymphozytären interstitiellen Lungenerkrankung (GLILD), welche mit einer schlechteren Prognose verbunden ist. Die Pathogenese der interstitiellen Lungenerkrankung bei CVID ist unklar. Bei den meisten Patienten kann kein auslösendes infektiöses Agens nachgewiesen werden. Vermutlich bedingt eine immunologische Dysregulation zumindest teilweise die inflammatorischen Veränderungen des Lungengewebes, die mittels CT nachgewiesen werden können. Die Standardtherapie bei CVID mit IgG Substitution kann einen Progress dieser sekundären Komplikation nicht ausreichend verhindern, eine zusätzliche immunsuppressive Therapie erscheint notwendig. Ein Teil der inflammatorischen Schäden ist nicht reversibel, weshalb eine frühe Verhinderung des weiteren Progresses anzustreben ist. Da es derzeit keine Evidenz gibt, dass eine immunsuppressive Therapie effektiv und sicher ist und somit die Patienten je nach Zentrumsstandard unterschiedlich behandelt werden, soll diese multizentrische Beobachtungsstudie (STILPAD) durchgeführt werden. Ziel der Studie ist es, den Verlauf der Erkrankung mit und ohne Therapie zu beschreiben und zusätzlich immunologische und mikrobiologische Daten zur Aufklärung der Pathogenese der GLILD bei CVID zu erheben. Auf lange Sicht sollen die gewonnenen Daten als Basis für die Entwicklung zukünftiger interventioneller Studien dienen, um die optimierte klinische Behandlung von GLILD in CVID wissenschaftlich zu belegen.

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Organisatorische Daten

  •   DRKS00000799
  •   28.06.2012
  •   [---]*
  •   ja
  •   Positives Votum/Zustimmende Bewertung
  •   189/12, Ethik-Kommission der Albert-Ludwigs-Universität Freiburg
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Sekundäre IDs

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Untersuchte Krankheit/Gesundheitsproblem

  •   D83.9 -  Variabler Immundefekt, nicht näher bezeichnet
  •   J84.8 -  Sonstige näher bezeichnete interstitielle Lungenkrankheiten
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Interventionsgruppen/Beobachtungsgruppen

  •   Der natürliche Verlauf der Erkrankung wird bei Patienten, die keine immunsuppressive Therapie bekommen beobachtet.
  •   Der natürliche Verlauf der Erkrankung wird bei Patienten, die eine immunsuppressive Therapie bekommen beobachtet.
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Charakteristika

  •   Nicht-interventionell
  •   Beobachtungsstudie
  •   Kontrollierte, nicht randomisierte Studie
  •   Offen
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  •   Andere
  •   Therapie
  •   Parallelverteilung
  •   Nicht zutreffend
  •   Nicht zutreffend
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Primärer Endpunkt

Lungenfunktionsparameter DLCOc SB (Diffusionskapazität im CO-Einatemzug-Test). Messung erfolgt routinemässig bei jeder Visite.

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Sekundärer Endpunkt

Andere Lungenfunktionsparameter (Routinemässig bei jeder Visite).
Überlebensrate.
Fragebögen zur Lebensqualität (SF36,CRDQ und SGRQ werden über den gesamten Verlauf der Studie verglichen).
Anzahl, Typ und Schweregrad von Infektionen (erfasst im CRF bei jeder Visite).
Anzahl, Typ und Schweregrad von Nebenwirkungen immunosuppressiver Therapie (nur wenn vom behandlenden Arzt beurteilt, dass diese im Zusammenhang mit der Therapie stehen könnten, erfasst im CRF).
Folgende Parameter werden über die gesamte Studiendauer erfasst soweit sie durch klinische Indikation erhoben werden: Laborparameter in Blut- und Gewebeproben; Zyto-und histologische Untersuchungen der Lunge; Computertomographien der Lunge; Herzparameter;

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Länder in denen Studienteilnehmer rekrutiert werden

  •   Deutschland
  •   Frankreich
  •   Vereinigtes Königreich Großbritannien
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Rekrutierungsstandorte

  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Klinik 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
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Rekrutierung

  •   Tatsächlich
  •   28.06.2012
  •   200
  •   Multizentrisch
  •   International
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Einschlusskriterien

  •   Beide, männlich und weiblich
  •   18   Jahre
  •   kein Höchstalter
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Weitere Einschlusskriterien

Diagnose von CVID anhand von ESID/PAGID Kriterien; Interstitielle Lungenerkrankung oder Granulome diagnostiziert durch Computertomographie des Brustkorbes, positiv auf Knoten, retikuläre Zeichnungen und Milchglas-Verschattungen; Unterschriebene Einwilligungserklärung.

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Ausschlusskriterien

Nichteinwilligungsfähige Patienten; Keine unterschriebene Einwillingungserklärung vorhanden.

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Adressen

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    • Universitätsklinikum Freiburg Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Herr  Prof. Dr.  Klaus  Warnatz 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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    • Universitätsklinikum Freiburg Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Herr  Prof. Dr.  Klaus  Warnatz 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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  • start of 1:1-Block address public-contact
    • Universitätsklinikum Freiburg Centrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Frau  Dr.  Sigune  Goldacker 
    • Hugstetter Str. 55
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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Finanzierungsquellen

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    • Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
    • Heinemannstr. 2
    • 53175  Bonn
    • Deutschland
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    •   [---]*
    •   http://www.bmbf.de
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Status

  •   Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
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Publikationen, Studienergebnisse und weitere Studiendokumente

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