Studiendokument




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  DRKS00000497

Studienbeschreibung

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Titel der Studie

Beobachtungsstudie bei Patienten mit T-Zell Immundefekt (P-CID)

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Studienakronym

P-CID

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Internetseite der Studie

http://www.pcid-study.org

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Allgemeinverständliche Kurzbeschreibung

Dem Krankheitsbild “kombinierter Immundefekt“ liegen mehrere unterschiedliche, vererbbare Erkrankungen des Immunsystems zugrunde, die mit einer erhöhten Infektionsanfälligkeit und Störungen der Immunregulation einhergehen. Infekte oder Autoimmunität bei Patienten mit diesem Krankheitsbild (P-CID) können potenziell lebensbedrohlich sein, so dass eine Behandlung durch Stammzelltransplantation in Betracht gezogen werden muss. Ob und wann diese aufwändige und risikoreiche Therapie bei Patienten mit P-CID eingesetzt werden sollte, ist aber derzeit noch unklar. Aufgrund der -im Verhältnis zu anderen Krankheitsbildern- geringen Anzahl betroffener Patienten besteht hier noch erheblicher Forschungsbedarf.

In dieser Studie sollen deshalb Erkenntnisse über den Verlauf des bei Ihrem Kind diagnostizierten Krankheitsbildes gewonnen werden. Auf Basis der im Studienverlauf erhobenen klinischen und Labordaten soll ein Risiko-Modell für die Patienten entwickelt werden, was es künftig einfacher machen soll, die Entscheidung zur Transplantation richtig zu treffen. Ausserdem soll im Falle einer Stammzelltransplantation untersucht werden, welchen Einfluss die Wechselwirkungen von Stammzellgeber, Stammzellempfänger und Behandlungsstandards auf das Ergebnis der Stammzelltransplantation haben. Es handelt sich um eine Verlaufsbeobachtungs-Studie, so dass Patienten nach den derzeit üblichen Behandlungsgrundsätzen behandelt werden und keine experimentelle Behandlung stattfindet.

Ziel der Studie ist es, den Verlauf der Krankheit künftig besser vorhersagen zu können, prognostische Marker herauszufinden und durch die klinischen und immunologischen Beobachtungen in der Studie neue Ansätze für die Behandlung zu finden.

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Wissenschaftliche Kurzbeschreibung

Prospektive internationale Multicenter Studie (Beobachtungsstudie). Eingeschlossen Patienten werden entsprechend den Behandlungsleitlinien der teilnehmeenden Zentren behandelt. Vergleichbare Bewertungen der Daten bei Studieneinschluss und des jährlichen Follow Up werden erhoben. Es gibt zwei Studienphasen:
Phase A: Follow up für alle Patienten bis zur Stammzelltransplantation. Phase B: Follow up für alle Patienten die eine Stammezelltransplantation bekommen beginnend mit dem Datum der Stammzelltransplantation.

Primäres Ziel ist die Gewinnung und Bereitstellung ursprünglicher Daten für Patienten mit P-CID, unabhängig davon, ob sie sich einer Stammzelltransplantation unterziehen, oder nicht. Das Ziel ist Überleben 5 Jahre nach Aufnahme Studie zu bestimmen.

Das sekundäre Ziel ist es, ein Risikomodell für P-CID Patienten zu entwickeln. Das Modell wird aus einer Reihe von klinischen und Laborparameter die bei der Studienaufnahme und danach jährlich erhoben werden, entwickelt.

Das tertiäre Ziel dieser Studie ist, die Auswirkungen von Spendern, Empfängern und Behandlungsfaktoren auf das Ergebnis der HSCT bestimmen. Ziel ist es, die Qualität der Transplantation und immunologische Rekonstitution zu ermitteln und die Auswirkungen dieser Parameter auf das klinische Ergebnis zu bestimmen.

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Organisatorische Daten

  •   DRKS00000497
  •   26.07.2011
  •   [---]*
  •   ja
  •   Positives Votum/Zustimmende Bewertung
  •   230/11, Ethik-Kommission der Albert-Ludwigs-Universität Freiburg
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Sekundäre IDs

  • [---]*
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Untersuchte Krankheit/Gesundheitsproblem

  •   D83.1 -  Variabler Immundefekt mit überwiegenden immunregulatorischen T-Zell-Störungen
  •   C91.5 -  T-Zellen-Leukämie beim Erwachsenen
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Interventionsgruppen/Beobachtungsgruppen

  •   Beobachtungsgruppe:
    Eingeschlossen Patienten werden entsprechend den Behandlungsleitlinien der teilnehmeenden Zentren behandelt. Vergleichbare Bewertungen der Daten bei Studieneinschluss und des jährlichen Follow Up werden erhoben. Es gibt zwei Studienphasen:
    Phase A: Follow up für alle Patienten bis zur Stammzelltransplantation.
    Phase B: Follow up für alle Patienten die eine Stammezelltransplantation bekommen beginnend mit dem Datum der Stammzelltransplantation.
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Charakteristika

  •   Nicht-interventionell
  •   Beobachtungsstudie
  •   Einarmige Studie
  •   Offen
  •   [---]*
  •   Unkontrolliert/einarmig
  •   Anderer
  •   Einarmig
  •   Nicht zutreffend
  •   [---]*
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Primärer Endpunkt

Für alle Patienten: Überleben nach Jahr 1 und Jahr 5. Als Endpunkt wird das Versterben - unabhängig von der Ursache verwendet.

Für Patienten, die eine Stammzeltransplantation
im Studienverlauf erhalten haben: Primärer Endpunkt ist der Zeitpunkt des Erreichens der Rekonstitution des Immunsystems

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Sekundärer Endpunkt

Zeitpunkt der Stammzelltransplantation

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Länder in denen Studienteilnehmer rekrutiert werden

  •   Deutschland
  •   Frankreich
  •   Schweiz
  •   Vereinigtes Königreich Großbritannien
  •   Spanien
  •   Italien
  •   Slowenien
  •   Tschechische Republik
  •   Israel
  •   Österreich
  •   Kuwait
  •   Polen
  •   Vereinigte Staaten von Amerika
  •   Niederlande
  •   Kanada
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Rekrutierungsstandorte

  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Klinik 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
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  • Universitätsklinikum 
  • Universitätsklinikum 
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Rekrutierung

  •   Tatsächlich
  •   11.11.2011
  •   200
  •   Multizentrisch
  •   International
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Einschlusskriterien

  •   Beide, männlich und weiblich
  •   1   Jahre
  •   16   Jahre
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Weitere Einschlusskriterien

•unterschriebene Einverständniserklärung

• T-Zellen Kriterium (zwei der folgenden: CD4+ oder CD8+ T Zellnummer, Proliferation, Thymufunktion, erhöhte gamma/sigma T-Zellen) UND

• mindestens eine schwere Infektionsstörung (
(viral, bakteriell, opportunistisch) ODER

• mindestens eine schwere Störung des Immunsystems (Granulome, lymphoproliferative Erkrankung, unerklärte interstitielle Lungenerkrankung, chronisch entzündete Darmerkrankung, Autoimmunerkrankung, Vaskulitis) ODER

• mindestens ein Tumorkriterium (lymphoider Tumor oder viral induzierter Tumor)

• Alter : ab ein Jahr und bis sechzehn Jahre

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Ausschlusskriterien

• Keine unterschriebene Einverständniserklärung der Patienten (oder der Eltern im Falle von Minderjährigen); keine Zustimmung bei Minderjährigen

• Patienten mit einer Diagnose der schweren chronischen Immundefizienz (SCID) oder Omenn syndrom innerhalb des ersten Lebensjahres

• P-CID Patienten, jünger als 1 Jahr, die zur Stammzelltransplantation vorgesehen sind

• Patienten mit Wiskott-Aldrich Syndrom und CD 40 Liganden Mangel

• Patienten, die einer Gen-Therapie unterliegen oder ADA Enzym Ersatz bekommen, werden entsprechend den gleichen Parametern behandelt aber werden nicht in die Analyse mit einbezogen

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Adressen

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    • Universitätsklinikum FreiburgCentrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Herr  Prof. Dr. med.   Stephan   Ehl 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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    • Universitätsklinikum FreiburgStudienzentrum
    • Frau  Dr. rer. nat  Annette  Uhlmann 
    • Elsaesser Str. 2
    • 79110  Freiburg
    • Deutschland
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  • start of 1:1-Block address scientific-contact
    • Universitätsklinikum FreiburgCentrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Herr  Dr. med.  Carsten  Speckmann 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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    • Universitätsklinikum FreiburgCentrum für Chronische Immundefizienz (CCI)
    • Herr  Dr. med.   Carsten  Speckmann 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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Finanzierungsquellen

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    • CCI
    • Herr  Prof. Dr. med.   Stephan  Ehl 
    • Breisacher Str. 115
    • 79106  Freiburg
    • Deutschland
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    • Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn
    • Heinemannstr. 2
    • 53175  Bonn
    • Deutschland
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    •   [---]*
    •   http://www.bmbf.de
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Status

  •   Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
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Publikationen, Studienergebnisse und weitere Studiendokumente

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